(CNN) — Una terapia biológica que retrasa la aparición de la diabetes tipo 1 recibió el jueves la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU.
Es la primera terapia aprobada para la prevención de la diabetes tipo 1.
El anticuerpo monoclonal teplizumab, que se comercializará bajo la marca Tzield, de ProventionBio y Sanofi se administra por infusión intravenosa.
Se cree que funciona al disminuir el ataque mal dirigido del cuerpo a sus propias células productoras de insulina. La idea es que la protección de estas células les da tiempo a las personas antes de que se vuelvan dependientes de la insulina para controlar su condición.
En los ensayos clínicos, Tzield retrasó la progresión a diabetes completa en poco más de dos años. Pero los beneficios duraron mucho más en algunos de los participantes del estudio.
Una de ellas, Mikayla Olsten, fue examinada para detectar diabetes después de que su hermana Mia, de 9 años, desarrollara repentinamente un episodio potencialmente mortal de cetoacidosis diabética y le diagnosticaran diabetes. No había antecedentes familiares de diabetes y Mikayla no estaba enferma, pero tenía cuatro de los cinco tipos de autoanticuerpos que los médicos buscan para evaluar el riesgo de una persona.
«Nos dijeron que cuando alguien tiene tantos marcadores, no es si va a tener diabetes, es cuándo», dijo su madre, Tracy.
Mikayla tenía 15 años cuando se unió al estudio y recibió teplizumab. Ahora tiene 21 años y está en la escuela secundaria. Se somete a una serie de pruebas anuales para revisar su páncreas y marcadores sanguíneos, y Tracy Olsten dice que su condición no ha progresado en seis años.
De acuerdo con una declaración científica de la Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil, la Sociedad Endocrina y la Asociación Estadounidense de Diabetes, cuando una persona tiene marcadores de enfermedad autoinmune y episodios de azúcar en sangre descontrolada, el riesgo de cinco años de progresión a una enfermedad insulinodependiente sintomática es 75%. El riesgo de por vida de desarrollar diabetes insulinodependiente es casi del 100%.
Hasta ahora, Mikayla parece estar superando esas probabilidades.
Tracy dijo que para Mia, que depende de la insulina, controlar su diabetes es una tarea constante.
“Tiene muchos malabarismos que sus compañeros no tienen que hacer. Necesita planificar con anticipación cuando tiene un partido de baloncesto o una práctica para asegurarse de que está aumentando los carbohidratos y reduciendo la insulina”, dijo Tracy. «No puede pasar un minuto o un día sin pensar en eso sin parar, y poder darle a Mikayla la oportunidad de no tener que pensar en eso las 24 horas del día, los 7 días de la semana, es increíble».
“La detección se está convirtiendo en un problema muy grande”
Aaron Kowalski, director ejecutivo de Juvenile Diabetes Research Foundation, dice que el principal desafío al recetar Tzield será encontrar personas que lo necesiten. El medicamento está aprobado para personas que no tienen síntomas de la enfermedad y que pueden no saber que están a punto de contraerla.
«Las pruebas se están convirtiendo en un tema muy importante, porque lo que sabemos es que alrededor del 85 % de los diagnósticos de tipo 1 en la actualidad se encuentran en familias que no tienen antecedentes familiares conocidos», dijo Kowalski. «Nuestro objetivo es examinar a la población general» con análisis de sangre para buscar marcadores de la enfermedad.
Tzield está aprobado para su uso en personas de 8 años de edad y mayores que tienen la etapa 2 de su diabetes tipo 1. En esta etapa, los médicos pueden medir los anticuerpos que atacan las células beta productoras de insulina en la sangre de la persona, y tienen sangre anormal. niveles de azúcar, pero su cuerpo aún puede producir insulina.
«La forma en que no solo la industria, sino también nuestro sistema médico se ocupa de las enfermedades autoinmunes, y en particular de la diabetes tipo 1, es realmente subóptima en estos días», dijo Ashleigh Palmer, cofundadora y directora ejecutiva de ProventionBio. “Lo que hacemos es esperar a que los síntomas de la enfermedad se presenten a los médicos, y luego los médicos tratan los síntomas del paciente de forma crónica durante toda su vida. El problema es que en la diabetes tipo 1, cuando aparecen los primeros síntomas, ya es demasiado tarde.
El tratamiento se presenta en un solo ciclo de 14 días de infusiones con una duración de 30 a 60 minutos cada una.
Los efectos secundarios más comúnmente informados entre los participantes del ensayo fueron glóbulos blancos y células linfáticas bajas, erupciones cutáneas y dolores de cabeza.
La primera opción para prevenir el tipo 1
Con la diabetes tipo 1, el sistema inmunitario de una persona ataca las células beta del páncreas que producen insulina, una hormona que ayuda a que el azúcar en la sangre entre en las células, donde se utiliza como fuente de energía. El ataque puede ocurrir durante años antes de que aparezca cualquier síntoma de diabetes. Sin insulina, el azúcar en la sangre puede acumularse en la sangre y descomponer la grasa corporal y los músculos.
Palmer dice que Tzield frena la enfermedad antes de que aparezcan los síntomas al detener el proceso de la enfermedad autoinmune y la destrucción subyacente de las células beta. El tratamiento esencialmente reinicia el sistema inmunológico, preservando la función de las células beta.
«Realmente no tenemos ninguna medida preventiva para la diabetes tipo 1 hasta la fecha, a pesar de [the National Institutes of Health] financiando cientos de millones de dólares durante los últimos 20 años de un programa llamado TrialNet que ha probado muchas, muchas cosas diferentes, incluida esta, y algunas de ellas surgieron de ese trabajo», dijo el Dr. Robert Gabbay, científico y Director científico. Médico de la Asociación Americana de Diabetes. «Finalmente, hay algo que retrasa la aparición de la diabetes tipo 1, y eso es muy emocionante».
A diferencia de la diabetes tipo 2, que se puede prevenir con cambios en el estilo de vida como la pérdida de peso y el ejercicio, la tipo 1 es una enfermedad genética que hasta ahora no tenía opciones preventivas.
«Por alguna razón, no evaluamos la diabetes tipo 1, aunque hay biomarcadores disponibles para mostrar que el proceso de la enfermedad autoinmune ya está en marcha», dijo Palmer. Agregó que espera que el fármaco catalice el sistema médico para comenzar la detección basada en la población durante las visitas de rutina de los niños para interceptar la enfermedad y retrasar su aparición.
Con Tzield, los médicos evaluarían a familiares individuales de personas con diabetes tipo 1 para ver si tienen estos anticuerpos específicos. Si los niveles de anticuerpos son altos y parece que la persona está a punto de desarrollar diabetes, el tratamiento retrasará este proceso.
«Si alguien tiene tipo 1, una pregunta común que surge es ‘bueno, ¿qué pasa con mi hijo? ¿Desarrollarán el tipo 1?’ Se trata solo de un 5% de riesgo, por lo que la mayoría de las veces no lo harán, pero si pudiera encontrar los que lo harían y tratarlos, puede hacer una gran diferencia”, dijo Gabbay.
El potencial para ayudar a millones
Un diagnóstico tardío de diabetes tipo 1 podría tener un impacto significativo.
«Obviamente, la calidad de vida se ve significativamente afectada negativamente si se le diagnostica diabetes tipo 1. Es una enfermedad que nunca desaparece», dijo Palmer.
Las personas con diabetes tipo 1 necesitan controlar su nivel de azúcar en la sangre las 24 horas del día, lo que afecta la forma en que hacen ejercicio y comen. Un nivel alto de azúcar en la sangre puede conducir a la cetoacidosis diabética, en la cual el cuerpo comienza a descomponer la grasa como combustible y puede causar que se acumulen ácidos llamados cetonas en la sangre. Esta condición puede conducir a la hospitalización, el coma o la muerte.
En 2019, alrededor de 1,9 millones de personas tenían diabetes tipo 1 en los Estados Unidos, según la Asociación Estadounidense de Diabetes, incluidos 244 000 niños y adolescentes. El tipo 1 afecta al 8% de todas las personas con diabetes.
«L’incidence du type 1 concerne principalement les enfants et les adolescents, et lorsque vous êtes dans la tourmente de l’adolescence lorsque vous voulez juste oublier que vous l’avez», a déclaré Olivier Bogillot, responsable des médicaments généraux de Sanofi aux Estados Unidos. «Entonces, cuando tiene la capacidad, con tratamiento, de simplemente retrasar la aparición de la enfermedad, puede cambiar la forma en que se ve afectada la calidad de vida de las familias y de esos niños».
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